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学者Rock在世界肌肉协会2020虚拟大会上展示了SRK-015的数据

马萨诸塞州坎布里奇市。——学者摇滚(NASDAQ:SRRK)是一家临床阶段生物制药公司,专注于治疗蛋白质生长因子起基础作用的严重疾病,今天宣布了两个海报展示,作为世界肌肉协会(WMS)2020虚拟大会的一部分。SRK-015临床开发海报将展示先前提交的来自第1阶段健康志愿者试验的数据,以及黄玉色2期概念验证试验的基线特征和人口统计学,评估SRK-015治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的效果。第二张海报分享了SRK-015对SMA患者、健康志愿者和跨动物物种的药理作用的数据。学者Rock在世界肌肉协会2020虚拟大会上展示了SRK-015的数据WMS会议上两张虚拟海报的详情如下:SRK-015是一种全人抗proMyostatin单克隆抗体,用于治疗迟发性脊髓性肌萎缩症的临床研究题目:肌肉生长抑制素在健康和疾病中的动力学:高选择性单克隆抗体抑制剂SRK-015的药理作用2020年10月1日下午17:30-19:30的虚拟海报演示。SRK-015黄玉色2期临床试验已全部纳入,计划在2020年第四季度进行为期6个月的中期疗效和安全性分析,预计2021年上半年12个月治疗期的数据将达到最高水平。截至2020年9月25日,三个队列中的22名患者完成了12个月的治疗期,所有22名患者都选择了12个月的延长期。关于SRK-015SRK-015是肌生成抑制素活化的选择性抑制剂,是治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的研究候选产品。肌生长抑制素是生长因子TGFβ超家族的一员,主要由骨骼肌细胞表达,在多种动物中,其基因的缺失与肌肉质量和力量的增加有关(1)。学者Rock认为,SRK-015抑制肌生成抑制素的激活可以促进肌肉力量的临床意义上的增加(2)。2型和3型SMA患者的2期临床试验正在进行中(NCT03921528)。美国食品和药物管理局(FDA)授予SRK-015治疗SMA的孤儿药名称(ODD)和罕见儿科疾病(RPD)名称,欧盟委员会(EC)授予SRK-015孤儿药品名称。SRK-015的有效性和安全性尚未确定,且SRK-015尚未获得FDA或任何其他监管机构的任何使用批准。(1) Han,H.Q.,Zhou,Xiaolan,Goldberg,A.肌生成抑制素/激活素途径拮抗作用:分子基础和治疗潜力。国际生物化学与细胞生物学杂志,2013,45(10):2119-2348(2) Long,K.,O'Shea,K.,Khairallah,R.等人。对肌肉生长抑制素激活的特异性抑制在SMA治疗小鼠模型中是有益的。2018人类分子遗传学关于秀才岩学者岩是一家临床阶段生物制药公司,专注于发现和开发治疗严重疾病的创新药物,其中蛋白质生长因子信号起着基础性作用。学者摇滚正在创造一个新的候选产品线,有潜力改变患者的生活,包括神经肌肉疾病,癌症,纤维化和贫血。Scholar Rock针对生长因子激活的分子机制的方法使其能够开发一个专利平台,用于发现和开发单克隆抗体,在细胞水平上局部和选择性地靶向这些信号蛋白。通过开发在疾病微环境中起作用的候选产品,该公司打算避免与抑制生长因子产生治疗效果相关的历史挑战。学者Rock认为,它对生物验证的生长因子的关注可能会促进一条更有效的发展道路。欲了解更多信息,请访问https://scholarock.com/或者在Twitter(@ScholarRock)和LinkedIn上关注Scholar Rock(https://www.linkedin.com/company/scholar-rock/).Scholar Rock®是Scholar Rock,Inc.的注册商标。前瞻性声明本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的"前瞻性声明",包括但不限于关于学者洛克未来预期、计划和前景的声明,包括但不限于:,Scholar Rock对SRK-015临床试验时间的期望;SRK-015解决某些患者未满足需求的潜力;以及任何候选产品在人体内以符合非临床或临床前研究数据的方式发挥作用的能力。使用诸如"可能"、"可能"、"会"、"应该"、"预期"、"计划"、"预期"、"相信"、"估计"、"计划"、"打算"、"未来"、"可能"或"继续"等词语,以及其他类似的表达方式旨在识别此类前瞻性陈述。所有此类前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期,并受到许多风险和不确定性的影响,这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所述或暗示的结果产生重大不利影响。这些风险和不确定性包括Scholar Rock提供必要的财务支持、资源和专业知识,以便在预期时间内确定和开发候选产品;临床前数据和结果可能无法预测临床结果;Scholar Rock依赖第三方进行开发和制造包括提供任何临床试验的候选产品;以及Scholar Rock截至2020年6月30日的季度10-Q季报中题为"风险因素"的部分,以及对潜在风险、不确定性的讨论,以及学者洛克随后向美国证券交易委员会提交的文件中的其他重要因素。任何前瞻性的陈述仅代表学者岩今天的观点,不应被视为代表其在任何后续日期的观点。本新闻稿中的所有信息自发布之日起生效,除法律要求外,学者岩不承担更新此信息的义务。