巴黎——（商报）--监管新闻："我要向在这个充满挑战的时代继续提供高质量工作的所有员工，以及我们忠实的股东表示深深的感谢。"溶原(巴黎：LYS)（FR0013233475-LYS）是一家针对中枢神经系统疾病的三期基因治疗平台公司，今天宣布了其2020年半年的结果，并于2020年9月24日获得董事会批准。财务报表须接受公司法定审计师的有限审查。中期财务报告全文可在公司网站的投资者专区查阅。Lysogene的创始人主席兼首席执行官Karen Aiach说："在2020年上半年，尽管COVID-19大流行带来了挑战，但我们继续执行我们的临床项目，在Sanfilippo疾病的2/3阶段研究中治疗了19名患者，为GM1神经节苷脂病临床试验的启动做准备，并通过与魏茨曼科学研究所签署的合作研究协议加强我们的早期研究管道。此外，我们完成了一项筹资活动，使我们能够加强资产负债表，并欢迎美国领先的制药投资者。"凯伦•艾奇补充道："我要向在这个充满挑战的时代继续提供高质量工作的所有员工以及我们忠实的股东表示深深的感谢。"2020年6月30日精选财务信息（IFRS财务报表）单位：千欧元2020年6月30日2019年6月30日营业收入-收入9126个6794个-其他营业收入1516年1507年营业总收入10642个8301个营业费用-研发费用-7610个-8648个-管理费用-2949个-1852年营业费用合计-10559个-10500个营业收入（亏损）83-2199年财务收入（亏损）147293净收入（亏损）230-1906年每股净收益（欧元）0.02-0.14 截至1月1日的现金净额26467个24952个净现金变动-2657个8201个截至6月30日现金净额23810个33153个2020年上半年，收入1达到913万欧元，而2019年上半年为679万欧元，这是由于根据IFRS 15会计准则确认了Saretta付款。其他营业收入主要包括研究税收抵免，达到152万欧元，与去年相比稳定。研发费用为761万欧元，而2019年上半年为865万欧元，这是由于2020年上半年LYS-GM101产品生产活动的计划减少。管理费用为295万欧元，上年为185万欧元。这一增长是由于2019年底开始加强行政和财务团队的新招聘、与法律和会计费用有关的外部费用以及总部的办公室租金。财务收入在2020年上半年达到15万欧元，而2019年上半年为29万欧元，这是由于该期间的净外汇收益。该期间的净收入为23万欧元，而2019年上半年的净收入为191万欧元，这主要是由于与Sarepta签订的合同加速了收入确认。截至2020年6月30日，该公司的现金头寸为2381万欧元，包括2020年3月增资产生的770万欧元。业务更新LYS-SAF302项目：该公司于2020年2月25日宣布，该项目获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速认证，此前该项目在2014年和2015年分别获得了欧盟和美国的孤儿药名称，以及美国罕见的儿科疾病认证。2020年6月，在与FDA讨论后，在对脑内注射部位的局部信号进行MRI观察后，对MPS IIIA中的LYS-SAF302 AAVance（NCT03612869）2/3期临床试验发布了临床保留意见。2020年7月2日，公司收到美国食品药品管理局的一封信，确认对新病人进行临床治疗。临床hold的结果是需要额外的信息来评估MRI的发现，尤其是它们与临床危害无关。该公司在收集和分析回答FDA问题所需的信息方面取得了令人鼓舞的进展。LYS-GM101项目：尽管由于COVID-19流感大流行，该公司正在与监管机构密切合作，以获得启动临床试验所需的批准，预计在2020年底之前开始。此外，Lysogene对GM1神经节苷脂病（NCT04310163）的自然史视频研究已经获得IRB（机构审查委员会）的批准，并已成功招募了50%的参与者。与Gauzman的基因突变研究所达成了一项新的基因突变的商业研究计划。根据协议条款，Lysogene将提供AAV载体设计和生产方面的专业知识，而Futerman教授的实验室将提供具有增强生物学特性的葡萄糖脑苷酶变体，并进行生物学证明和概念研究。Lysogene有一个独占的选项来授权这个程序。融资：2020年3月12日，Lysogene完成了7729440.33欧元的增资，由投资公司OrbiMed Advisors LLC和公司股东兼合伙人Saretta Therapeutics牵头，该交易的总收益将用于资助LYS-GM101治疗GM1神经节苷脂病的1/3期临床试验、MPS IIIA中LYS-SAF302在欧洲的商业上市准备以及公司的管理费用。COVID-19大流行的最新情况2019年12月在中国出现的COVID-19大流行已逐渐蔓延到全球许多国家，包括该公司所在地的法国，以及正在计划或正在进行临床试验的国家。LYS-SAF302项目受到的影响最小，因为已经有19名患者接受了治疗，而且公司能够继续为这些参与者进行必要的医学研究访问。对于LYS-GM101项目，该公司确认其预期将在2020年下半年治疗第一名患者，尽管由于流感大流行，各机构在监管审查过程中有所延误。此外，自大流行开始以来，该公司严格遵守政府的指导方针和建议。公司致力于维护员工、合作伙伴、患者及其家属的完整性和安全性。关于溶原酶Lysogene是一家专注于治疗中枢神经系统孤儿病的基因治疗公司。该公司已经建立了一种独特的能力，能够安全有效地向中枢神经系统提供基因疗法，以治疗溶酶体疾病和中枢神经系统的其他遗传疾病。与Saretta Therapeutics，Inc.合作进行MPS IIIA的2/3阶段临床试验，以及GM1神经节苷脂病1/3阶段临床试验的准备工作。根据Lysogene与Saretta Therapeutics，Inc.签署的协议，Saretta Therapeutics，Inc.将拥有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利；Lysogene将保持LYS-SAF302在欧洲的商业排他性。Lysogene还与一个学术伙伴合作，以确定治疗脆性X综合征（一种与自闭症有关的遗传疾病）的发展战略。。前瞻性声明本新闻稿可能包含某些前瞻性声明，尤其是关于公司2-3期临床试验和现金流的进展情况。尽管本公司认为其预期是基于合理的假设，但本新闻稿中关于未来事件的所有陈述（除历史事实陈述外）可能会（i）未经通知而变更，（ii）公司无法控制的因素，（iii）临床试验结果，（四）制造成本增加；（五）对其产品的潜在索赔。这些陈述可能包括但不限于，任何以"目标"、"相信"、"期望"、"目标"、"打算"、"可能"、"预期"、"估计"、"计划"、"目标"、"项目"、"将要"、"可能"、"可能"、"可能"、"应该"、"会"等词语的任何陈述，"可以"和其他具有类似含义或否定意义的词语和术语。前瞻性陈述存在公司无法控制的固有风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致公司的实际结果、业绩或业绩与该等前瞻性陈述明示或暗示的预期结果、业绩或业绩存在重大差异。关于这些风险、不确定性和其他风险的进一步列表和描述，可在公司向法国三月金融机构提交的监管文件中找到，包括在2019年通用注册文件中，该文件于2020年4月30日在法国市场管理局注册，编号为D.20-0427，以及公司未来的文件和报告。此外，这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效。提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。除法律要求外，本公司无义务公开更新这些前瞻性声明，或更新实际结果可能与前瞻性声明中预期结果存在重大差异的原因，即使将来有新的信息可用。如果公司更新了一个或多个前瞻性声明，则不应推断其将或不会在