马里兰州洛克维尔（商业新闻电）--糖模拟公司（Nasdaq:Glycomimatics，Inc.）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司一项罕见的儿科疾病名称，用于治疗18岁及以下患者的镰状细胞病。这个名称认可了儿科患者的重要需求。"我们计划在即将召开的医学会议上推出第3阶段重置计划的完整数据集，基于对摘要提交的接受程度。"推特上这样写道"FDA的命名承认镰状细胞病的发病率和死亡率负担，以及它在儿童期的重大影响和终生影响。有了这一称号，该机构承认迫切需要改善镰状细胞病患儿的治疗，"糖模拟物首席医学官海伦·塔克雷说。"我们手中掌握着里维埃拉塞尔的全球权利，我们正在探索解决镰状细胞病的方案，包括与食品和药物管理局（FDA）讨论是否有一条获得批准的监管途径，"首席执行官雷切尔•金（Rachel King）补充道我们计划在即将召开的医疗会议上推出第3阶段重置计划的完整数据集，以接受摘要提交为基础。"关于罕见儿科疾病命名FDA将"罕见儿科疾病"定义为严重或危及生命的罕见疾病，严重或危及生命的表现主要影响从出生到18岁的个人。根据美国食品和药物管理局的罕见儿科疾病优先审查凭单计划，获得"罕见儿科疾病"药物或生物制品初始批准的赞助人可能有资格获得一张代金券，该代金券可被兑换以获得对不同产品的后续营销申请的优先审查。关于镰状细胞病（SCD）和VOCSCD是美国最常见的遗传性血液病，影响了大约10万人。全世界大约有1亿人携带SCD特征，估计有500万人携带SCD。虽然SCD患者的大多数是非洲人后裔，但这种疾病可以影响所有种族群体，特别是来自疟疾流行地区的人，如中东、印度和南地中海地区。急性疼痛危象或VOCs是SCD最常见的临床表现。当缺氧和炎症导致血管阻塞、组织缺血和疼痛时，就会产生VOC。关于里维潘塞尔里哌赛是一种与选择素家族的所有三个成员（E-、P-和L-选择素）结合的拟糖药物候选药物，是第一个进入临床开发阶段的仿糖药物候选药物。在2019年由辉瑞公司（Pfizer）进行的3期重置试验产生了令人失望的结果后，在9月24日镰状细胞疾病基金会研究会议上展示的海报之前，2020年6月发布了Riipansel早期治疗事后分析的新临床结果数据，2020关于糖模拟物公司。模拟糖是一家生物技术公司，有两个后期临床开发项目和一系列新型仿糖药物，所有这些都是为了解决由于碳水化合物生物学在其中起关键作用的疾病而产生的未满足的医疗需求而设计的。拟糖类药物的候选药物upoleselan是一种E-选择素拮抗剂，在1/2期临床试验中被评估为急性髓系白血病（AML）的潜在治疗方法，目前正在一系列患者群体中进行评估，其中包括一个公司赞助的突破性治疗指定的复发/难治性急性髓性白血病（AML）的3期试验。里哌赛是一种泛选择素拮抗剂，正在探索用于治疗SCD急性VOC。模拟糖类药物还完成了另一个全资候选药物GMI-1359（一种联合CXCR4和E-选择素拮抗剂）的1期临床试验。模拟糖制剂公司位于马里兰州罗克维尔的生物健康首都地区。了解更多信息，请访问。前瞻性声明这篇新闻稿包含了关于临床发展和公司候选药物的潜在效益和影响的前瞻性声明。这些前瞻性陈述包括与公司候选产品的计划或潜在临床开发有关的陈述，包括临床试验数据的陈述。实际结果可能与这些前瞻性陈述中描述的结果有很大不同。有关与这些声明相关的风险的进一步描述，以及糖模拟物面临的其他风险，请参见公司于2020年2月28日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格年度报告中描述的风险因素，以及糖模拟物不时向SEC提交的其他文件时间。前瞻性声明仅在本发布之日起生效，模拟糖基化合物不承担更新或修改这些声明的义务，除非法律要求。