巴黎&剑桥，马萨诸塞州。——Eyevensys，一家私人控股的临床阶段生物技术公司，开发用于眼科疾病的非病毒基因疗法，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准EYS611治疗视网膜色素变性（RP）的孤儿药物名称（ODD）。美国食品和药物管理局已批准EYS611治疗视网膜炎的孤儿药名称（ODD）色素沉着。推特这Eyevensys正在开发EYS611，一种编码人转铁蛋白的DNA质粒，用于帮助诊断为RP以及其他退行性视网膜疾病的患者，包括晚期、干性老年性黄斑变性和青光眼。转铁蛋白是一种内源性蛋白质，有助于控制眼睛中的铁含量。虽然铁对视网膜代谢和视觉周期至关重要，但过量的铁会诱发氧化应激，对视网膜毒性极大。在一些视网膜退行性疾病中，铁超载与光感受器死亡有关。通过作为一种铁螯合物和神经保护剂，EYS611有助于减缓RP等疾病的进展，而不管引起这种疾病的特定基因突变是什么。Eyevensys刚刚在2020年9月的《药剂学》杂志上报道了临床前测试的数据。这篇题为"转铁蛋白非病毒基因治疗视网膜变性"（Bigot等人，药剂学）的论文表明，在急性毒性和遗传性视网膜变性大鼠模型中，EYS611在保护光感受器和视网膜功能方面是安全和有效的。我们很高兴从FDA获得了一个重要的里程碑式的药品。我们期待着将我们独特的非病毒性基因治疗方案应用于RP患者，以减缓这种退行性视网膜疾病的进展，而目前还没有批准的治疗方法会损害患者的视力并最终导致失明，"首席科学官Thierry Bordet博士说。"这种孤儿药的命名承认了RP患者未得到满足的需求，这一机会使我们的治疗在研发过程中得到了这一称号，这是一个令人鼓舞的里程碑。对于EYS611，我们乐观地认为，我们将为所有RP患者提供一种独立于潜在基因突变的治疗方案，这种方案的侵袭性要小得多，而且可以用于治疗疾病早期阶段的患者，而传统的病毒载体基因替代疗法只针对黄斑，目前正在开发中Eyevensys的首席医疗官Ronald Buggage医学博士说。美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定计划为那些旨在安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病/疾病的药物和生物制品提供孤儿身份，这些疾病在美国影响的人数少于20万，或影响超过200人，000人，但预计无法收回开发和销售治疗药物的费用。关于EyevensysEyevensys是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，开发其创新技术，使眼内持续生产治疗性蛋白质，以治疗多种眼科疾病。由Pr.Francine Behar-Cohen开发的Eyevensys技术利用电穿孔技术将编码治疗蛋白的专有DNA质粒传送到眼睛的睫状肌中。这种方法诱导眼内持续产生治疗蛋白。Eyevensys的主导产品EYS606是治疗慢性非传染性葡萄膜炎（NIU）患者的潜在新疗法。EYS606将Eyevensys专有的电转染系统与编码产生高效融合蛋白的质粒相结合，该融合蛋白可中和TNFα的活性，TNFα是一种细胞因子，已被证明在NIU的眼内炎症中起关键作用。目前，欧洲药物管理局已批准EY-606-II药物在欧洲临床试验阶段。在欧盟正在进行的EYS606-CT1研究的第2部分和正在美国进行的第二阶段试验（电子研究（EYS606-CT2））中，正在进一步研究EYS606对活动性慢性NIU患者的治疗潜力。此外，Eyevensys正在开发EYS611，一种治疗视网膜色素变性和其他潜在的视网膜退行性疾病，包括晚期干性AMD和青光眼。该疗法编码一种具有抗氧化和内源性神经保护特性的强效铁螯合剂。在动物模型中，这种治疗方法在保存和减缓视网膜结构和功能退化方面是安全有效的。Eyevensys也在开发一种双基因质粒EYS809，表达两种治疗湿性AMD、糖尿病性黄斑水肿和视网膜中央静脉阻塞的治疗蛋白，并且正在探索用于未知适应症的进一步化合物。Eyevensys成立于2008年。该公司在巴黎、法国和美国设有办事处。该公司由勃林格·英格尔海姆风险基金、Pureos Bioventures、Bpifrance通过Innobio基金、CapDecisif、Inserm Transfert Initiative、Pontifax和全球健康科学基金资助。有关Eyevensys的更多信息，请访问。